Первую попытку лечить больных с помощью донорского костного мозга предприняли еще в 1891 году два французских врача – Шарль-Эдуар Броун-Секар (1817–1894, в истории медицины он больше известен как пропагандист подкожного впрыскивания водного раствора яичек морских свинок и собак, проводивший опыты на себе) и Жак Арсен Д’Арсонваль (1851–1940, он больше знаменит открытием лечебных токов), которые буквально кормили больных лейкозом костным мозгом с ложечки.

В СССР интерес к исследованию и использованию костного мозга возник достаточно давно: еще в 1927 году выдающийся гематолог Михаил Иннокентьевич Аринкин (1876–1948) разработал метод прижизненной аспирационной биопсии костного мозга – стернальной пункции, а с 1938 года пытался лечить больных анемией внутримышечными и подкожными введениями костного мозга. В 1960-е годы в нескольких институтах гематологии вводили донорскую костномозговую взвесь пациентам с апластической анемией.

Большим толчком к углубленному изучению возможностей трансплантации костного мозга оказались ядерные удары США по японским городам Хиросима и Нагасаки и последовавший за ними резкий рост числа больных лейкозом. В 1956 году в Нью-Йорке врач Эдвард Донналл Томас провел трансплантацию костного мозга умиравшей от лейкоза пациентке. Донором стала ее сестра-близнец.

Два года спустя французский иммунолог Жорж Мате предложил провести трансплантацию костного мозга от неродственного донора. Ввиду возможных иммунных реакций это было смелое предложение. Проведенные к тому времени опыты на животных показали, что для успешной пересадки нужно нейтрализовать собственную иммунную систему реципиента. Но кто рискнет проводить подобный опыт на людях? Поэтому ждали подходящего случая, вернее – подходящего пациента. Случай представился в ноябре 1958 года, когда в парижскую больницу Кюри попали четыре сербских ученых, получивших во время несчастного случая в институте ядерной физики дозу радиации в 600 рад. Мате решился на неродственную пересадку, перед которой поместил физиков в стерильные боксы, чтобы обезопасить от инфекций: их иммунная система не функционировала. Физики выжили.

Но праздновать победу было рано: в 1971 году Жорж Мате рассказал о результатах 24 пересадок от неродственных доноров: в 17 случаях трансплантат прижился, у всех больных была зафиксирована реакция «трансплантат против хозяина» (РТПХ, Мате подробно описал ее в 1961 году), от нее погибли 12 человек. Справедливости ради: в то время трансплантацию костного мозга проводили больным в терминальной стадии болезни. Стало понятно, что неродственный донор не должен быть случайным: его нужно подбирать по определенным параметрам.

Первую в Советском Союзе трансплантацию костного мозга провел 2 января 1975 года профессор Александр Евгеньевич Баранов. Пациентку с апластической анемией (донором был ее родной брат) лечили в отделении острой лучевой патологии клиники Института биофизики. Через 21 день больная погибла от сепсиса. Первая по-настоящему успешная трансплантация костного мозга у больной острым лейкозом прошла в 1985 году в Центральном НИИ гематологии и переливания крови (ЦОЛИПК, сегодня – НМИЦ гематологии) под руководством профессора, ведущего научного сотрудника научно-клинического отделения высокодозной химиотерапии и трансплантации костного мозга Лидии Семеновны Любимовой: после нее пациентка более 25 лет оставалась в полной ремиссии.